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Mucopolysaccharidosis I - 57 Studies Found

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Enrolling by invitation Nombre del estudio: Extension Study Evaluating Long Term Safety and Activity of AGT-181 in Children With MPS I
Condición:
Fecha: 2025-11-04
Enrolling by invitation Nombre del estudio: Extension Study of Intrathecal Enzyme Replacement for Cognitive Decline in MPS I
Condición:
  • Mucopolysaccharidosis I
  • Cognitive Decline

Fecha: 2014-09-03
Intervenciones: Drug: Intrathecal recombinant human alpha iduronidase Intrathecal recombinant human alpha iduronidase ev
Not yet recruiting Nombre del estudio: Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Adalimumab in MPS I and II
Condición:
  • Mucopolysaccharidosis I
  • Mucopolysaccharidosis II

Fecha: 2017-05-11
Intervenciones:
  • Drug: Adalimumab Injection [Humira]

Completed Nombre del estudio: Ascending Dose Study of Genome Editing by the Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic SB-318 in Subjects With MPS I
Condición: MPS I
Fecha: 2016-02-29
Intervenciones: Biological: SB-318 A single dose of each of the three components of SB-318 [zinc finger nucleases (ZFN1,
Enrolling by invitation Nombre del estudio: Extension Study of AGT-181-102 to Evaluate Long Term Safety and Activity of AGT-181
Condición: Mucopolysaccharidosis I
Fecha: 2015-11-03
Intervenciones: Drug: AGT-181 intravenous infusion over 3-4 hours Ot
Terminated Nombre del estudio: Clinical Trial of Growth Hormone in MPS I, II, and VI
Condición:
  • Mucopolysaccharidosis I
  • Mucopolysaccharidosis II
  • Fecha: 2008-09-08
    Intervenciones: Drug: Somatropin (DNA origin) The study starting dose of Nutropin AQ® will be 0.48 mg/kg/week divid
Not yet recruiting Nombre del estudio: Parental Coping With Challenging Behavior in Mucopolysaccharidosis Type I-III
Condición:
  • Mucopolysaccharidosis Type I
  • Mucopolysaccharidosis Type II

    • Fecha: 2017-04-24
    Intervenciones: Other: This is an observational study This is an observational study
Terminated Nombre del estudio: Study to Detect Unrecognized Mucopolysaccharidosis in Children Visiting Rheumatology, Hand or Skeletal Dysplasia Clinics
Condición:
  • Mucopolysaccharidoses
  • Mucopolysaccharidosis I
  • Hunter Syndrome
    Fecha: 2014-01-19
Completed Nombre del estudio: A Study to Test the Possibility of Cross Reaction Induced by the Idursulfase Drug to GSK2788723
Condición: Mucopolysaccharidosis II
Fecha: 2012-05-17
Intervenciones:
  • Drug: Idursulfase recombinant

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